基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現(xiàn)；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治療又有兩種途徑,即生殖（種系)細胞基因治療和體細胞基因治療。
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正�；蜣D移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎)使其發(fā)育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展�；虻倪@種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，目前多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。
(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正�；蜣D移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正�；驅氚畜w細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，目前還有很大困難。
體細胞基因治療目前采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異�；虻墓δ苋毕�，這種策略易于獲得成功�；蛑委熤凶鳛槭荏w細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。
體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善癥狀，不需全部有關體細胞都充分表達。
