| 公開(公告)號(hào) | CN1897977A |
| 公開(公告)日 | 2007.01.17 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200480038215.7 |
| 申請(qǐng)日期 | 2004.10.20 |
| 專利名稱 | 帕金森氏病的體內(nèi)基因治療 |
| 主分類號(hào) | A61K48/00(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K48/00(2006.01)I;C12N15/12(2006.01)I;C07K14/475(2006.01)I;C12N15/867(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I;C12N5/18(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2003.10.20 DK PA200301543;2003.10.22 US 60/512,918 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | Ns基因公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 詹斯·托諾埃;卡爾·羅森布拉德;拉斯·瓦爾伯格 |
| 地址 | 丹麥巴勒魯普 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | 2004-10-20 PCT/EP2004/052586 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2006.06.20 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 北京市柳沈律師事務(wù)所 |
| 代理人 | 巫肖南;封新琴 |
| 國(guó)省代碼 | 丹麥;DK |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種治療帕金森氏病的方法，所述的方法包括向需要的個(gè)體的中樞神經(jīng)系統(tǒng)施用治療上有效量的病毒表達(dá)載體，所述的載體包含啟動(dòng)子序列，該啟動(dòng)子序列能夠指導(dǎo)可操作相連的多肽的表達(dá)，所述的多肽包含能夠在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中發(fā)揮功能的信號(hào)肽，并且所述多肽包含選自原-NTN，成熟NTN，N-末端截短的成熟NTN，和任一所述NTN的序列變異體組成的組的人，鼠(murine)或大鼠Neurturin(NTN)。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及用于基因治療的方法和組合物，特別是涉及遞送生物活性Neurturin治療帕金森氏病的體內(nèi)基因治療。另一方面，本發(fā)明涉及病毒表達(dá)構(gòu)建體，它包含與成熟或N-末端截短的Neurturin連接的哺乳動(dòng)物信號(hào)肽，在信號(hào)肽與Neurturin之間無(wú)功能性原區(qū)(proregion)。這些病毒表達(dá)構(gòu)建體是在體內(nèi)基因治療中有效分泌生物活性Neurturin所必需的。本發(fā)明還涉及能夠大量產(chǎn)生Neurturin的哺乳動(dòng)物細(xì)胞以及使用這些細(xì)胞用于重組生產(chǎn)生物活性Neurturin和用于治療用途。 |
| 國(guó)際公布 | 2005-05-06 WO2005/039643 英 |
