分子生物學(xué)的興起是整個(gè)自然科學(xué)的一件大事，它使整個(gè)生命科學(xué)的研究上升到一個(gè)全新的階段。在實(shí)際應(yīng)用方面，它是生物工程技術(shù)的重要理論基礎(chǔ)，后者正在工農(nóng)業(yè)生產(chǎn)和環(huán)境保護(hù)等方面發(fā)揮著日益顯要的作用。醫(yī)學(xué)做為生命科學(xué)的重要組成部分，所受分子生物學(xué)的滲透和影響尤其重大。
（一)．分子生物學(xué)使整個(gè)醫(yī)學(xué)科學(xué)研究提高到分子水平
經(jīng)典的生物學(xué)只能從生物表型的變化描述和歸納生命活動(dòng)的某些規(guī)律，所謂基因也還只是抽象的概念，表型的分子基礎(chǔ)也未查明。從前的醫(yī)學(xué)研究狀況大體上也是如此。只有分子生物學(xué)的研究才使醫(yī)學(xué)各科上升到基因水平、分子水平，從而出現(xiàn)了所謂分子微生物學(xué)、分子免疫學(xué)、分子生理學(xué)、分子病理學(xué)、分子藥理學(xué)、分子心臟病學(xué)、分子神經(jīng)病學(xué)、分子內(nèi)分泌學(xué)等等全新的領(lǐng)域。不僅理論研究如此，在臨床實(shí)踐上，基因診斷和基因治療，也提到日程上來了，有些診斷方法正在付諸實(shí)施，有些則正在積極探索。
（二).癌癥的研究即將出現(xiàn)重大的突破
癌基因的發(fā)現(xiàn)是近年來分子生物學(xué)研究的重大成果。過去在癌病因?qū)W上眾說不一的局面正在改善。由各種內(nèi)外因素導(dǎo)致癌基因激活或異常表達(dá)很可能就是癌癥發(fā)生的根本原因。癌基因本來是正常的基因成分之一，它的生理功能是什么？它是如何被調(diào)控的？異常表達(dá)和激活的機(jī)理是什么？癌基因產(chǎn)物和生長因子的關(guān)系是怎樣的？是否存在著反癌基因和生長的負(fù)調(diào)節(jié)因子？等等。這些問題都是當(dāng)前研究的熱點(diǎn)，正在取得日新月異的進(jìn)展，與此有關(guān)的是愛滋病（AIDS)的研究受到世界范圍的密切關(guān)注，這個(gè)問題從學(xué)術(shù)上講，主要屬于分子免疫學(xué)和分子病毒學(xué)的范疇、其發(fā)病的分子機(jī)理正在被逐步深入地闡明。如果分子生物學(xué)研究成果和社會(huì)性的預(yù)防措施能夠很好地結(jié)合起來，這個(gè)疾病的流行將會(huì)較快得到制止。
（三)．遺傳病
隨著醫(yī)學(xué)分子生物學(xué)研究的日益深入，有關(guān)遺傳病的一些概念正在發(fā)生變化。首先，這類疾病不再象過去認(rèn)為的那么罕見。至今發(fā)現(xiàn)按照孟德爾方式遺傳的遺傳病已達(dá)3000余種。如果估計(jì)到疾病易感性和基因變異的關(guān)系，則遺傳病范圍會(huì)更加擴(kuò)大，例如易患心臟病、肺氣腫、高膽固醇血癥、糖尿病、變態(tài)反應(yīng)和胃潰瘍病等等的基因正在得到分離，甚至癌癥，有的學(xué)者認(rèn)為也可歸屬于遺傳病的范疇，其根本原因在于DNA的損傷。其次，基因探針技術(shù)正在逐步擴(kuò)大產(chǎn)前診斷和遺傳病診斷的范圍。顯然，檢查出易感某病的基因?qū)τ趥�(gè)人保健是十分寶貴的信息，也是針對疾病危險(xiǎn)因素采取預(yù)防措施的科學(xué)依據(jù)。在治療上，過去一切對遺傳病的療法都只能是對癥的，從理論上講，只有基因療法才是治療遺傳病的唯一根治方法。當(dāng)然，要將這種方法付諸實(shí)踐在當(dāng)前尚有許多理論上和技術(shù)上的困難有待克服。
（四). 藥物和疫苗
隨著基因工程的蓬勃興起而首先受益的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域就是制藥工業(yè)�，F(xiàn)在已經(jīng)有些多肽或蛋白質(zhì)藥物，如人胰島素、生長激素、干擾素等能夠通過“工程菌”大量生產(chǎn)，更多的藥物則正在開發(fā)之中。疫苗的研制正在極大地促進(jìn)預(yù)防醫(yī)學(xué)的發(fā)展，例如，乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、輪狀病毒疫苗、瘧疾疫苗等等，有些已能付諸應(yīng)用，有些尚在開發(fā)之中。通過蛋白質(zhì)工程技術(shù)，采用定點(diǎn)突變的方法，還可望制造出新型的蛋白質(zhì)。例如，白細(xì)胞介素 2和β干擾素是兩種具有抗癌作用的蛋白質(zhì)，在其多肽鏈中各有三個(gè)半胱氨酸殘基，但只形成一對二硫鍵，由于分子中含有多余的一個(gè)半胱氨酸殘基，所以二個(gè)分子容易締結(jié)合成二聚體而失活，用定點(diǎn)突變法改變半胱氨酸的密碼子為絲氨酸密碼子，就可防止二聚體的形成，從而在不損害活性的情況下大大延長這兩個(gè)蛋白質(zhì)的半衰期，提高了療效。
