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半乳糖苷酶A缺乏癥的治療

公開(kāi)(公告)號(hào) CN1268741C  
公開(kāi)(公告)日 2006.08.09  
申請(qǐng)(專利)號(hào) CN97197909.X  
申請(qǐng)日期 1997.09.12  
專利名稱 半乳糖苷酶A缺乏癥的治療  
主分類號(hào) C12N9/40(2006.01)I  
分類號(hào) C12N9/40(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 1996.9.13 US 08/712,614  
申請(qǐng)(專利權(quán))人 超卡里奧迪克治療學(xué)股份有限公司  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 R·F·塞爾登;M·博羅夫斯基;F·P·吉萊斯皮;C·M·基諾希塔;D·A·特雷;M·D·威廉斯  
地址 美國(guó)馬薩諸塞州  
頒證日  
國(guó)際申請(qǐng) 1997-09-12 PCT/US1997/016603  
進(jìn)入國(guó)家日期 1999.03.12  
專利代理機(jī)構(gòu) 上海專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司  
代理人 陳文青  
國(guó)省代碼 美國(guó);US  
主權(quán)項(xiàng) 一種經(jīng)基因修飾能過(guò)度表達(dá)和分泌人α-半乳糖苷酶A的培養(yǎng)的人體細(xì)胞,其中細(xì)胞包含DNA,所述的DNA包括: 編碼hGH信號(hào)肽的第一序列(SEQIDNO:21),所述的第一序列包括一個(gè)內(nèi)含子;和 連接到第一序列的3’末端的第二序列,此第二序列編碼含人α-半乳糖苷酶A的一個(gè)多肽。  
摘要 一種治療懷疑患有α-半乳糖苷酶A缺乏癥,如彌漫性軀體血管角質(zhì)瘤病病人的治療方法,它用(1)經(jīng)基因修飾的人細(xì)胞來(lái)過(guò)度表達(dá)和分泌α-半乳糖苷酶A或(2)從培養(yǎng)的、基因修飾的人細(xì)胞得的純化的人α-半乳糖苷酶A進(jìn)行治療。  
國(guó)際公布 1998-03-19 WO1998/011206 英  
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