公開(公告)號
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CN1268741C
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公開(公告)日
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2006.08.09
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申請(專利)號
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CN97197909.X
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申請日期
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1997.09.12
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專利名稱
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半乳糖苷酶A缺乏癥的治療
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主分類號
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C12N9/40(2006.01)I
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分類號
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C12N9/40(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I
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分案原申請?zhí)? |
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優(yōu)先權
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1996.9.13 US 08/712,614
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申請(專利權)人
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超卡里奧迪克治療學股份有限公司
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發(fā)明(設計)人
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R·F·塞爾登;M·博羅夫斯基;F·P·吉萊斯皮;C·M·基諾希塔;D·A·特雷;M·D·威廉斯
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地址
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美國馬薩諸塞州
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頒證日
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國際申請
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1997-09-12 PCT/US1997/016603
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進入國家日期
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1999.03.12
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專利代理機構
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上海專利商標事務所有限公司
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代理人
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陳文青
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國省代碼
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美國;US
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主權項
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一種經基因修飾能過度表達和分泌人α-半乳糖苷酶A的培養(yǎng)的人體細胞,其中細胞包含DNA,所述的DNA包括:編碼hGH信號肽的第一序列(SEQIDNO:21),所述的第一序列包括一個內含子;和連接到第一序列的3’末端的第二序列,此第二序列編碼含人α-半乳糖苷酶A的一個多肽。
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摘要
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一種治療懷疑患有α-半乳糖苷酶A缺乏癥,如彌漫性軀體血管角質瘤病病人的治療方法,它用(1)經基因修飾的人細胞來過度表達和分泌α-半乳糖苷酶A或(2)從培養(yǎng)的、基因修飾的人細胞得的純化的人α-半乳糖苷酶A進行治療。
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國際公布
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1998-03-19 WO1998/011206 英
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